L'Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona ha tractat el primer pacient pediàtric amb la teràpia CAR-T sota la cobertura del Sistema Nacional de Salut. És un nen de 6 anys d'Alacant a qui van diagnosticar una leucèmia limfoblàstica aguda quan tenia 23 mesos i que havia tingut dues recaigudes de la malaltia, tot i haver rebut quimioteràpia i un trasplantament de moll d'os. Amb el CAR-T, la malaltia ha remès i l'Álvaro ha començat a fer vida normal. És una teràpia personalitzada molt innovadora que consisteix a reprogramar cèl·lules del pacient contra la leucèmia perquè el mateix sistema immunitari ataqui la malaltia. El director mèdic de l'Hospital Sant Joan de Déu, Miquel Pons, destaca que la teràpia CAR-T obre la porta a un canvi de paradigma en el tractament del càncer infantil i a una «revolució pels resultats obtinguts fins ara».

L'Hospital Sant Joan de Déu ha administrat la teràpia CAR-T a setze pacients pediàtrics amb leucèmia des del 2016 en assaig clínic i l'Álvaro és el primer infant a l'Estat espanyol que ha rebut el tractament finançat pel sistema públic. Novartis ha desenvolupat la teràpia administrada. La cap de la Unitat CAR-T i hematòloga pediàtrica de l'Hospital Sant Joan de Déu, la doctora Susana Rives, afirma que la teràpia s'ha començat a finançar perquè «s'ha acceptat que aquesta nova modalitat de tractament és molt efectiva en pacients que fins ara no tenien una alternativa».

La leucèmia limfoblàstica aguda és el tipus de càncer pediàtric més freqüent i afecta entre 3 i 4 infants de cada 100.000. Les taxes de curació de la malaltia poden arribar a superar el 80% actualment, però hi ha pacients que recauen o que no responen als tractaments. Per això, la doctora Rives assenyala que la teràpia CAR-T «està revolucionant» el tractament de la leucèmia limfoblàstica en els infants que no responien a les estratègies convencionals, com són la quimioteràpia o el trasplantament de moll de l'os, i que no tenien fins ara altres opcions curatives.

Sant Joan de Déu va ser un dels primers hospitals d'Europa que va començar a treballar amb la teràpia CAR-T el 2016. Més del 80% dels infants que van rebre la teràpia en l'assaig clínic van respondre al CAR-T i el 62% continuen sense rastre de la malaltia al cos.

A més, la doctora Rives remarca que els pacients tenen una «gran qualitat de vida» amb aquesta teràpia i que poques setmanes després poden començar a fer vida normal, a diferència d'altres tractaments com el trasplantament.

La teràpia CAR-T consisteix a extreure sang del pacient i a separar-ne els limfòcits T, un tipus de cèl·lules del sistema immunitari. Aquestes cèl·lules es modifiquen al laboratori mitjançant enginyeria genètica per reprogramar-les de manera que, quan es readministren al pacient, siguin capaces de reconèixer l'antigen [substància reconeguda com a estranya per l'organisme] tumoral, atacar-lo i destruir-ne les cèl·lules cancerígenes de manera dirigida.

Tres centres acreditats

Sant Joan de Déu tractarà properament un segon pacient amb aquesta teràpia pionera finançada pel sistema sanitari públic. L'hospital barceloní és un dels tres centres pediàtrics acreditats pel ministeri de Sanitat per administrar CAR-T, juntament amb l'Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona i l'Hospital Niño Jesús de Madrid.

El tractament té un cost total d'uns 300.000 euros per pacient. Segons ha indicat el director mèdic de l'hospital en una roda de premsa aquest dijous per explicar l'avanç mèdic, el ministeri de Sanitat i Novartis han treballat en un acord segons el qual l'import total del tractament s'abonarà si la malaltia ha remès en el pacient als 18 mesos.