Can Ruti estrena un fàrmac que prolonga la supervivència de malalts d’un tipus d’ELA

L’Hospital Germans Trias i Pujol, Can Ruti, ha administrat per primera vegada un fàrmac pioner a Europa que prolonga la supervivència de malalts d’un tipus concret d’ELA (esclerosi lateral amiotròfica), a l’augmentar la força muscular i la capacitat respiratòria dels pacients.

En una nota de premsa, aquest hospital de Badalona (Barcelona) ha informat aquest dimarts que està tractant un primer pacient, de 44 anys, amb aquest fàrmac, anomenat Tofersen, que alenteix l’evolució d’una variant genètica de l’esclerosi lateral amiotròfica.

Fonts de Can Ruti han assegurat que l’hospital es troba entre els primers d’Espanya a aplicar aquest tractament, indicat per a pacients diagnosticats d’ELA per una mutació del gen SOD1, cosa que representa un 2% de tots els casos i que suposa la segona causa més freqüent de l’ELA genètica.

La teràpia, recentment aprovada, s’ha demostrat eficaç al suposar una millora de la qualitat de vida per als malalts d’aquesta variant, la segona causa més freqüent d’ELA hereditària o genètica en la població.

Les tres primeres dosis del fàrmac, l’ús del qual es va aprovar després d’un assaig clínic internacional, s’administren mitjançant punció lumbar cada 15 dies, i d’altres mensualment.

«Una nova etapa en el tractament»

Segons l’especialista Míriam Almendrote, de la Unitat d’Experiència Clínica de Malalties Minoritàries Neuromusculars del Germans Trias, aquest nou tractament suposa un canvi en la manera amb què s’aborda la malaltia: «Fa molts anys que acompanyem persones i famílies afectades per l’ELA, i fins ara les opcions terapèutiques eren molt limitades. Aquest fàrmac, tot i que no és una cura, sí que és capaç de modificar l’evolució de la malaltia en un subgrup concret de pacients», assegura.

Per a Almendrote, es tracta d’«un avenç esperançador que obre la porta a una nova etapa en el tractament d’aquesta patologia».

Gairebé 30 anys des de l’última teràpia

Aquesta teràpia és la primera autoritzada per la Unió Europea per a l’ELA des del 1996.

Precisament, l’Agència Europea de Medicaments va aprovar el 2024 l’ús d’aquest fàrmac, tot i que el Ministeri de Sanitat el finança des de fa pocs mesos.

Malgrat ser minoritària, l’ELA és la tercera malaltia neurodegenerativa més freqüent a Catalunya, per sota de la demència i el Parkinson, i no hi ha una cura.