Un assaig clínic permet a pacients amb un tipus de càncer de la sang viure sense medicació: «Aporta resultats esperançadors»

La Fundació Cris Contra el Càncer ha promogut un assaig clínic que «aporta resultats esperançadors» per a pacients amb leucèmia mieloide crònica (LMC), una malaltia hematològica (un tipus de càncer de la sang) que, en les últimes dècades, ha passat de ser potencialment mortal a convertir-se, en molts casos, en una patologia controlable a llarg termini gràcies a les teràpies dirigides.

L’estudi, anomenat ‘ResToP’, demostra que una estratègia basada en l’ús temporal del fàrmac ponatinib va permetre que «un percentatge rellevant de pacients» mantingués la malaltia sota control «després de suspendre per complet la medicació, fins i tot després d’haver fracassat ja en un primer intent de deixar el tractament», assenyala l’entitat.

Els resultats han sigut presentats recentment al Congrés Europeu d’Hematologia (EHA, per les seves sigles en anglès) pels doctors Gonzalo Carreño, hematòleg de l’hospital 12 de Octubre de Madrid i Joaquín Martínez, investigador principal, i també director científic de CRIS Contra el Càncer i cap del Servei d’Hematologia del també madrileny Hospital Universitari 12 de Octubre.

Viure sense medicació

La leucèmia mieloide crònica es relaciona amb alteracions en l’ADN que provoquen la producció descontrolada de cèl·lules sanguínies, explica Cris Contra el Càncer. Des de fa més de vint anys, les teràpies dirigides contra les vulnerabilitats d’aquests tumors, especialment els inhibidors de la tirosina quinasa, com el ponatinib, han transformat el pronòstic de la malaltia. Gràcies a aquests tractaments, la majoria dels pacients tenen una segona oportunitat i una esperança de vida equiparable a la de la població general.

Tanmateix, aquests tractaments s'han d'administrar durant anys o, fins i tot, de manera indefinida, explica l'entitat. Tot i que són molt eficaços, poden provocar efectes secundaris i afectar la qualitat de vida dels pacients. Per això, en els últims anys ha sorgit un nou objectiu terapèutic: la remissió lliure de tractament, és a dir, que el pacient pugui deixar la medicació i continuar sense signes de la malaltia.

El problema, apunta la fundació, és que molts pacients que intenten suspendre el tractament tornen a presentar activitat de la malaltia i han de reprendre’l. Precisament per a ells va néixer l’assaig ‘ResToP’.

Una segona oportunitat

L’estudi es va dirigir a pacients amb la malaltia que havien assolit una bona resposta al tractament, havien intentat suspendre’l i van patir una recaiguda que els va obligar a reprendre’l. Després de recuperar el control de la malaltia, van rebre ponatinib durant dos anys abans d’intentar una segona retirada del tractament.

El 95% no va patir recaigudes i no es va observar cap cas de progressió a fases avançades de la leucèmia

Entre els que van tornar a deixar la medicació, el 68,2% mantenia la malaltia controlada un any després, sense necessitat de tornar a rebre tractament. A més, el 95% no va patir recaigudes i no es va observar cap cas de progressió a fases avançades de la leucèmia, dos resultats especialment rellevants en una malaltia en què mantenir el control a llarg termini és essencial.

Les dades presentades a l’EHA corresponen a l’anàlisi dels primers 36 pacients que van poder abandonar el tractament i comptaven amb prou seguiment per avaluar l’eficàcia i seguretat de l’estratègia.

L’envelliment de la sang

L’assaig va incorporar, a més, una línia d’investigació pionera per estudiar com influeix l’envelliment de les cèl·lules sanguínies en l’evolució de la malaltia. Amb el pas dels anys, algunes cèl·lules de la sang poden acumular alteracions genètiques, fins i tot en persones sanes, que en ocasions comencen a multiplicar-se més que la resta, un fenomen conegut com a hematopoesi clonal o CHIP, expliquen els investigadors.

Normalment, l’hematopoesi clonal no deriva en patologies, i és un fenomen associat a l’envelliment. No obstant, en diferents estudis s’ha associat amb un risc més gran de malalties cardiovasculars i d’alguns càncers de la sang.

Efectes secundaris

Els investigadors van analitzar si aquestes alteracions podien influir en la resposta al tractament o augmentar els efectes secundaris en els pacients de l’assaig. Els resultats «són tranquil·litzadors»: la presència d’hematopoesi clonal no es va relacionar amb més toxicitat cardiovascular ni amb pitjor evolució de la malaltia, i els pacients que la presentaven van mantenir un control similar al de la resta de participants.

Es tracta de resultats preliminars que caldrà confirmar en cohorts més àmplies, però que aporten noves evidències en un camp d'investigació emergent dins de l'hematologia, assenyala la Fundación Cris Contra el Cáncer.